“花有重開(kāi)日，人無(wú)再少年”，一語(yǔ)道出青春年華的彌足珍貴，但當(dāng)青春遇到了白血病，人生又將何去何從？

急性淋巴細(xì)胞白血病（ALL）是一種惡性程度高、生存預(yù)后差的血液系統(tǒng)腫瘤，患者往往面臨復(fù)發(fā)或難治（r/r）。而對(duì)于此類患者，常規(guī)化療、造血干細(xì)胞移植等傳統(tǒng)手段往往治療效果不佳，患者長(zhǎng)期生存率不理想，急需新型治療手段破局。

(資料圖)

嵌合抗原受體-T（CAR-T）療法是白血病領(lǐng)域新興的治療手段。近期中國(guó)白血病治療領(lǐng)域首個(gè)CAR-T藥物，也是中國(guó)全自主研發(fā)的靶向CD19 CAR-T細(xì)胞治療產(chǎn)品，納基奧侖賽注射液（CNCT19細(xì)胞注射液，Inaticabtagene Autoleucel Injection），用于治療成人復(fù)發(fā)或難治性B細(xì)胞型急性淋巴細(xì)胞白血病（r/r B-ALL）已獲得CDE“突破療法”認(rèn)定、并已納入“優(yōu)先審評(píng)”和“附條件上市”程序。近期納基奧侖賽注射液關(guān)鍵II期注冊(cè)臨床研究的患者接受CAR-T回輸后維持完全緩解（CR）首次超過(guò)2年且多地傳來(lái)患者維持CR超過(guò)12個(gè)月的消息引起了臨床廣泛關(guān)注。窺一斑而知全豹，這是否預(yù)示著r/r ALL患者有望迎來(lái)長(zhǎng)生存時(shí)代？”生存源動(dòng)例”為您講述納基奧侖賽救治花季女孩的動(dòng)人故事，并特別邀請(qǐng)陸軍軍醫(yī)大學(xué)第二附屬醫(yī)院新橋醫(yī)院張誠(chéng)教授、張曦教授和合源生物首席執(zhí)行官呂璐璐博士進(jìn)行精彩點(diǎn)評(píng)。

被黑暗包圍的花樣年華，從CAR-T療法中尋得新生

20余歲，正處于剛踏入社會(huì)、人生之路剛剛開(kāi)啟的大好年華。“鄰家有女初長(zhǎng)成”，然而有這樣一位女孩卻在此時(shí)突遭橫禍——被確診為ALL。剛剛啟程的人生之旅就被病魔攔住了去路，女孩的天空也被蒙上了一層陰影，但她并未放棄。

2019年6月起，患者根據(jù)指南推薦接受化療一線治療，然而幸運(yùn)女神卻跟她開(kāi)了個(gè)“玩笑”——治療無(wú)效。這無(wú)疑為患者的處境雪上加霜，隨后患者繼續(xù)接受化療治療但療效依然不盡如人意，在2019年底接受自體造血干細(xì)胞移植，但這一次，幸運(yùn)女神再次捉弄了她——移植后不到1年半，復(fù)發(fā)了。

多方輾轉(zhuǎn)無(wú)門后，這名患者在陸軍軍醫(yī)大學(xué)第二附屬醫(yī)院新橋醫(yī)院血液病醫(yī)學(xué)中心接受了CAR-T治療，

并于2021年6月中旬接受一針CAR-T細(xì)胞回輸。回輸后第28天，患者即達(dá)到微小殘留病（MRD）陰性伴血液學(xué)不完全恢復(fù)的完全緩解（CRi）。CAR-T療法早期易發(fā)生細(xì)胞因子釋放綜合征（CRS）和免疫效應(yīng)細(xì)胞相關(guān)神經(jīng)毒性綜合征（ICANS）等不良反應(yīng)，但本例患者接受納基奧侖賽治療后未發(fā)生上述不良事件，該藥展現(xiàn)出了良好的安全性。

截止到發(fā)稿 ，該患者已經(jīng)持續(xù)緩解達(dá)24個(gè)月，且保持MRD陰性緩解，人生之旅得以繼續(xù)，她終于可以坦然地說(shuō)“我已亭亭，不憂亦不懼”！

大咖點(diǎn)評(píng)

針對(duì)這位患者曲折的診療之旅，張誠(chéng)教授和呂璐璐博士進(jìn)行了精彩點(diǎn)評(píng)。

張誠(chéng)教授：“這例患者既往接受了多線化療治療，效果不佳，移植后不到兩年即復(fù)發(fā)，幾乎走到了絕境。后來(lái)在我中心參加了納基奧侖賽關(guān)鍵性注冊(cè)臨床試驗(yàn)，回輸后第28天首次評(píng)估即達(dá)到MRD陰性緩解，目前已持續(xù)緩解達(dá)24個(gè)月。可以說(shuō)，CAR-T為這位患者帶來(lái)了新生。后續(xù)我們將持續(xù)跟進(jìn)，關(guān)注患者狀況，期待其未來(lái)能夠徹底戰(zhàn)勝疾病，實(shí)現(xiàn)長(zhǎng)期生存，享受健康生活。”

張曦教授：“CAR-T療法近年來(lái)在急性白血病領(lǐng)域展現(xiàn)出了良好療效，被認(rèn)為是最有前景的腫瘤治療方式之一，目前其在治療ALL方面表現(xiàn)出的高緩解率和深度持續(xù)緩解為臨床帶來(lái)了新的曙光。我中心在CAR-T領(lǐng)域開(kāi)展了諸多探索，并在優(yōu)化CAR-T制備過(guò)程、促進(jìn)CAR-T臨床應(yīng)用轉(zhuǎn)化等方面取得了進(jìn)展，未來(lái)我們將圍繞CAR-T領(lǐng)域難點(diǎn)、熱點(diǎn)進(jìn)行更多研究，為提升中國(guó)整體CAR-T水平不懈努力。”

呂璐璐博士： ”特別感動(dòng)看到越來(lái)越多參加納基奧侖賽注射液關(guān)鍵性注冊(cè)臨床的白血病患者在接受一針CAR-T治療后無(wú)癌生存超過(guò)兩年，基本回歸正常的生活。中國(guó)白血病領(lǐng)域首個(gè)CAR-T產(chǎn)品納基奧侖賽注射液有望年內(nèi)獲批上市，合源生物正在穩(wěn)步推進(jìn)國(guó)內(nèi)各大血液病醫(yī)院臨床中心認(rèn)證、打造完善的商業(yè)化供應(yīng)和全流程追溯體系、以及積極構(gòu)建創(chuàng)新支付體系等商業(yè)化上市準(zhǔn)備工作，讓中國(guó)患者用得上，用得起，讓更多血液腫瘤患者獲得無(wú)癌新生！”

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