BRL-201是利用邦耀生物全新一代非病毒定點(diǎn)整合CAR-T技術(shù)（Quikin CART^?）開發(fā)的世界首個(gè)可在不使用病毒載體的情況下實(shí)現(xiàn)基因組定點(diǎn)整合的自體CAR-T細(xì)胞產(chǎn)品，能夠一步實(shí)現(xiàn)CAR元件在基因組的定點(diǎn)整合和T細(xì)胞內(nèi)源基因的調(diào)控干預(yù)，可極大降低CAR-T細(xì)胞的生產(chǎn)成本、縮短制備時(shí)間，大幅提高CAR-T細(xì)胞治療的安全性和有效性，讓更多患者受益。可以說，BRL-201有望取代現(xiàn)有的傳統(tǒng)CAR-T療法，成為一種更安全、更有效、更可及的治療產(chǎn)品。未來，我們將繼續(xù)推進(jìn)該產(chǎn)品的臨床轉(zhuǎn)化，加強(qiáng)Quikin CART^?技術(shù)的開發(fā)，讓其惠及更多的腫瘤患者。”

動脈嚴(yán)選新品鑒第16期邀請到邦耀生物研發(fā)副總裁張楫欽博士帶來邦耀生物的產(chǎn)品推介。

1、成本低，可惠及更多患者

(資料圖片)

BRL-201是在不使用病毒載體情況下，利用2020年獲諾貝爾獎的CRISPR/Cas9基因編輯技術(shù)對T淋巴細(xì)胞中PD1位點(diǎn)精確編輯，定點(diǎn)插入針對腫瘤細(xì)胞的靶向CD19的CAR分子，使用非病毒生產(chǎn)工藝可以極大減少因使用病毒載體帶來的高昂成本，減少復(fù)雜的工藝和生產(chǎn)檢測成本。

2、制備快，適用進(jìn)展快的患者

從生產(chǎn)工藝來看，傳統(tǒng)CAR-T產(chǎn)品的制備時(shí)間都比較長，這極大增加了患者等待用藥的時(shí)間，也意味著這樣的CAR-T產(chǎn)品無法用于腫瘤進(jìn)展非常快的患者。而邦耀生物的BRL-201產(chǎn)品采用非病毒制備方式，工藝簡單，只需一步制備，即可同時(shí)實(shí)現(xiàn)CAR的持續(xù)性表達(dá)和T細(xì)胞內(nèi)源基因的調(diào)控，大大縮短了整個(gè)CAR-T的制備時(shí)間，最短3天可完成制備，并且同期可以完成多批細(xì)胞制備，可極大提高產(chǎn)能，可及時(shí)供應(yīng)于腫瘤進(jìn)展快的患者。

3、更安全，保證產(chǎn)品的均一性

非病毒定點(diǎn)整合可以讓每個(gè)CAR序列都精確地插入到基因組的特定位點(diǎn)，能避免隨機(jī)插入導(dǎo)致的致瘤風(fēng)險(xiǎn)，最大程度保證了CAR-T產(chǎn)品的安全性和有效性。在開展的BRL-201治療復(fù)發(fā)難治性非霍奇金淋巴瘤臨床試驗(yàn)中，8例患者接受治療后，未觀察到CAR-T相關(guān)的神經(jīng)毒性和2級以上細(xì)胞因子風(fēng)暴，證明了BRL-201具有出色的臨床安全性。

4、更有效，打破復(fù)發(fā)難治枷鎖

在接受BRL-201治療的難治復(fù)發(fā)淋巴瘤患者中，客觀緩解率高達(dá)100%，完全緩解率達(dá)到87.5%，證明PD1-19bbz CAR-T細(xì)胞具有出色的臨床有效性，是迄今為止全球CAR-T細(xì)胞治療難治復(fù)發(fā)淋巴瘤中高緩解率和低毒副反應(yīng)的最好臨床結(jié)果，且患者長期獲益顯著高于現(xiàn)有病毒產(chǎn)品，mPFS從2.9-12.8個(gè)月（現(xiàn)有病毒CAR-T）提高到20個(gè)月（邦耀BRL-201 CAR-T）。另外，進(jìn)一步的單細(xì)胞測序結(jié)果表明PD1-19bbz CAR-T細(xì)胞產(chǎn)品中存在高比例的記憶性T細(xì)胞，體內(nèi)PD1-19bbz CAR-T細(xì)胞具有更強(qiáng)的抗腫瘤功能，長期存續(xù)的CAR-T細(xì)胞具有記憶性細(xì)胞的特征。這也全面闡明了非病毒PD1定點(diǎn)整合CAR-T細(xì)胞優(yōu)越的臨床療效背后的作用機(jī)制。

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張楫欽博士

邦耀生物| 研發(fā)副總裁

2007年于同濟(jì)大學(xué)獲得理學(xué)學(xué)士學(xué)位；2012年于華東師范大學(xué)獲得生物化學(xué)與分子生物學(xué)博士學(xué)位，后于上海市腫瘤研究所任職助理研究員；2016年9月于華東師范大學(xué)生命科學(xué)學(xué)院任職副研究員。主要從事基因編輯與腫瘤免疫細(xì)胞治療方面的研究。近年來以第一作者、通訊作者等在Nature、Nature Communications、Cell Research、Molecular Cancer、Hypertension等國際知名期刊發(fā)表SCI論文20余篇。國際首創(chuàng)非病毒定點(diǎn)整合CAR-T技術(shù)，開發(fā)了邦耀生物自主知識產(chǎn)權(quán)的Quikin CART^?平臺，為解決CAR-T領(lǐng)域的痛點(diǎn)提供了新的思路。

上海邦耀生物科技有限公司致力于成為新商業(yè)文明時(shí)代全球領(lǐng)先的細(xì)胞基因藥企，邦耀生物以“以基因編輯引領(lǐng)創(chuàng)新，開發(fā)突破性療法，造福全人類”為使命，依托自主研發(fā)中心及與高校共建的“上海基因編輯與細(xì)胞治療研究中心”，過去7年已產(chǎn)生100多項(xiàng)專利成果，有5個(gè)項(xiàng)目在8所知名醫(yī)院開展研究者發(fā)起的臨床試驗(yàn)，2個(gè)項(xiàng)目已獲批IND，正式進(jìn)入注冊臨床試驗(yàn)階段，還有多個(gè)項(xiàng)目進(jìn)入IND申報(bào)階段。其中，基因編輯治療β-地中海貧血癥、非病毒PD1定點(diǎn)整合CAR-T、以及UCART等項(xiàng)目已經(jīng)取得優(yōu)異臨床效果，具有全球領(lǐng)先性，并在Nature、Nature Medicine、Nature biotechnology等知名學(xué)術(shù)期刊上發(fā)表多篇學(xué)術(shù)論文。邦耀生物已搭建基因編輯技術(shù)創(chuàng)新平臺、造血干細(xì)胞平臺、非病毒定點(diǎn)整合CAR-T平臺、通用型細(xì)胞平臺、增強(qiáng)型T細(xì)胞平臺五大具有自主知識產(chǎn)權(quán)的技術(shù)平臺，擁有7000平米GMP中試基地及近200人的運(yùn)營團(tuán)隊(duì)，有力保障創(chuàng)新的研究成果能夠快速轉(zhuǎn)化與應(yīng)用。邦耀生物通過患者需求和臨床反饋不斷推動研發(fā)產(chǎn)品快速更新迭代。并秉持開放、共享、共贏的態(tài)度，與全球創(chuàng)新生物醫(yī)藥生態(tài)鏈企業(yè)一起，加快推進(jìn)創(chuàng)新藥物的轉(zhuǎn)化與落地，造福全球遺傳疾病、惡性腫瘤及自身免疫系統(tǒng)疾病等患者！

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